Leczenie pląsawicy Huntingtona

Choroby genetyczne to portal informacyjny. Poznaj z nami najbardziej powszechne jednostki chorobowe, szanse wyleczenia, rodzaje diagnozy i najczęstrze symptomy tych trudnych przypadłości.

Czy można wyleczyć chorobę Huntingtona?

Można powiedzieć, że choroba Huntingtona należy do grupy chorób nieuleczalnych. Jest to spowodowane nabyciem choroby poprzez geny, na które leki nie mają żadnego wpływu. Nie można zatrzymać tej choroby postępującej w czasie, jednak udaje się hamować jej objawy stosując cała gamę leków łagodzących indywidualne objawy. Do leków tych należą leki psychiatryczne, przeciwdepresyjne, zmniejszające objawy psychotyczne, zaburzenia ruchowe oraz te używane w przypadkach zaburzeń poznawczych.

Obecnie przeprowadzane badania mają na celu opracowanie leków, które będą skuteczne w przypadku osób, które są nosicielami uszkodzonego genu i u których mutacja jeszcze nie dała objawów, jak również preparatów, które spowolnią postęp choroby. Na dzień dzisiejszy niestety jeszcze nie udało się opracować takich lekarstw pomimo intensywnych poszukiwań nad lekiem o działaniu neuroprotekcyjnym.

W różnych pismach poruszany jest temat pląsawicy Huntingtona oraz sposobów na spowolnienie jej rozwoju. Koenzym Q10, witaminy E czy idebenon są podejrzewane o lecznicze zdolności przy tej przypadłości. Substancje te zwane są wymiataczami wolnych rodników, jednakże ich terapeutyczne zdolności to nie do końca zweryfikowana informacja. Nieliczne badania sugerować mogą związek pomiędzy neurodegeneracją a ekscytotoksycznością, czyli nadmierną transmisją pobudzającą mózg. Podjęto próby leczenia poprzez blokadę receptorów dla aminokwasów pobudzających.

Najnowsze badania wykazują że zahamowanie działania receptorów NMDA (receptorów dla kwasu glutaminowego) lekiem memantyna, stosowanej już w przypadku leczenia chorych na Alzheimera, może przyczynić się do zmniejszenia śmiertelności komórek nerwowych myszy z zdeformowanym genem kodującym właśnie huntingtynę.

Pokłada się wielkie nadzieje w terapii genowej. Udowodniono, że użycie interferującego RNA na myszy z mutacją genu kodującego zmutowane białko zmniejszało przepływ zmutowanego genu i w konsekwencji doprowadziło do zaniku objawów mutacji. Poszukuje się również metod leczenia sposobem chirurgicznym, polegającym na wszczepianiu embrionalnych komórek mózgowych cierpiącym na chorobę Huntingtona. Uważa się że nowe komórki zdominują funkcję tych obumarłych komórek nerwowych.

Leave a Comment

Your email address will not be published. Required fields are marked *